Het Mitotarget-Klinische Onderzoek

Titel van het klinisch onderzoek

MITOTARGET: Klinische Veiligheids- en Efficiëntiestudie van TRO19622 als Toegevoegde Therapie van Riluzole versus Placebo bij Behandeling van Patiënten die Lijden aan Amyotrofische Lateraal sclerose (ALS)

Ziekte

Amyotrofische Lateraal sclerose (ALS) /
of Motorische Neuronziekte (VK) /
of Ziekte van Charcot (Frankrijk) 

Studiesamenvatting

Het is het belangrijkste doel van het volgende onderzoek om te zien of TRO19622 (olesoxime) de overlevingskans van patiënten met ALS kan verbeteren.

TRO19622 is een molecuul dat ontdekt is door Trophos, het bedrijf dat aan het hoofd staat van het MitoTarget Consortium, dat een cholesterolachtige structuur heeft en sterke neuroprotectieve eigenschappen vertoont. TRO19622 is net zo effectief als een cocktail van drie neurotrofische factoren bij het in leven houden van motorische neuronen op kweek.

De studie zal ook belangrijke informatie brengen met betrekking tot de veiligheid, toelaatbaarheid en plasmagehaltes (de concentratie in het bloed) van TRO19622 olesoxime bij patiënten met ALS.

Deze studie zal onderzoeken of een enkele dagelijkse dosis van twee capsules van dit nieuwe medicijn, elke dag tijdens de lunch gegeven, en toegediend over een behandelingsperiode van 18 maanden, overleving van en symptomen bij ALS-patiënten kan verbeteren.

Het onderzoek omvat een screeningtest en een behandelingsfase. Patiënten zullen elke maand gedurende de eerste drie maanden van de behandeling door hun doktoren onderzocht worden en vervolgens elke drie maanden. Aan het einde van de behandelingsperiode zullen patiënten de gelegenheid hebben om deel te nemen aan een open-label veiligheidsstudie die uitgevoerd wordt onder een afzonderlijk protocol.

Deelnemende patiënten zullen deelnemen aan een onderzoek dat onderdeel uitmaakt van een Europees project geleid door het MitoTarget Consortium waarbij locaties in Frankrijk, België, Duitsland, het Verenigd Koninkrijk en Spanje betrokken zijn. De studie ging in mei 2009 van start en resultaten van de studie worden halverwege 2011 verwacht.

Informatie over de partners binnen het consortium MitoTarget kan hier gevonden

Het nieuwe geneesmiddel dat de leden van het consortium bestuderen tijdens dit klinische onderzoek, TRO19622 olesoxime, is een stof dat tot dusver nog geen uiteindelijke goedkeuring heeft verkregen voor de behandeling van ALS of enige andere ziekten. Het is een stof die afgeleid is van een natuurlijke metaboliet van cholesterol waarvan bleek dat de stof neuroprotectieve en neuroregeneratieve (herstellende) effecten had op zenuwcellen in verschillende celculturen en dierenmodellen.

TRO19622 olesoxime wordt momenteel ontwikkeld voor de behandeling van twee motorische neuronziekten: Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS) en Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Het wordt ook onderzocht voor de behandeling van pijnlijke Chemotherapy Induced Peripheral Neuropathy (CIPN).

Tot dusver is TRO19622 olesoxime onderzocht in 5 klinische studies bij gezonde vrijwilligers en in een veiligheids- en tolerantieonderzoek van één maand bij patiënten met ALS. De resultaten van de vorige studies demonstreerden dat TRO19622 olesoxime over het algemeen goed getolereerd wordt.

otective properties. TRO19622 is as effective as a cocktail of three neurotrophic factors in keeping motor neurons alive in culture.