Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Les essais cliniques sont des travaux de recherche dans lesquels les volontaires participant aident les médecins et les scientifiques à trouver des solutions permettant d’améliorer la santé des patients grâce à de nouveaux traitements ciblant leur maladie. Chaque essai clinique vise à répondre à une question scientifique précise, et ainsi à trouver de meilleures méthodes pour prévenir, diagnostiquer ou traiter la maladie considérée.

Un essai clinique est l’un des tous derniers stades du long processus de recherche et de développement d’un médicament. Ces études sont réalisées avec l’aide de patients afin de déterminer si les nouvelles approches testées, qu’elles soient à but préventif, diagnostique ou thérapeutique, sont bien sûres et efficaces dans le traitement de la maladie.

La recherche clinique est mise en oeuvre afin d’évaluer les caractéristiques d’un nouveau médicament et progresse selon des étapes clairement définies appelées « phases ». Chaque phase est donc une étape dans le développement du médicament, vers la mise sur le marché de ce dernier et vers la possibilité donnée aux médecins de le prescrire aux patients concernés par la maladie. L’ordre des phases dépend de l’objectif de l’étude et du nombre de patients qui doivent participer à cette dernière.

Les différentes phases

• Phase 1: Les premières études réalisées chez des personnes visent à évaluer comment le nouveau médicament doit être administré (doit-il être avalé, injecté directement dans le sang ou dans les muscles ?), à quelle fréquence ( par exemple, 1, 2 ou 3 fois par jour ) et dans quelle quantité il peut être administré sans entraîner de risques pour la santé (limite de sécurité d’utilisation).

• Phase 2: Un essai de phase 2 continue d’évaluer la sécurité d’utilisation du médicament chez des patients à des doses que l’on pense être efficaces dans le traitement de la maladie. Le but de cette phase est donc d’obtenir une première preuve de l’efficacité du médicament dans le traitement de la maladie visée.

• Phase 3: Ces études testent un nouveau traitement (médicament, combinaison de médicaments ou procédure chirurgicale) en comparaison avec le meilleur traitement actuellement utilisé. Un patient participant à l’étude recevra soit le traitement actuellement utilisé, soit le nouveau traitement ; la répartition des patients entre les 2 groupes se faisant de façon aléatoire (appelée randomisation). Les essais de phase 3 sont souvent des essais qui nécessitent la participation d’un nombre important de patients. Ils peuvent être réalisés dans plusieurs cabinets médicaux, cliniques ou hôpitaux ainsi que dans plusieurs pays.

• Phase 4: Une fois que le médicament est sur le marché, les études de phase 4 visent à évaluer les effets secondaires, les risques et les avantages de l’utilisation du nouveau médicament sur une période de temps plus longue et sur un nombre de patients plus important que celui mobilisé pour les études de phase 3. De manière générale, un essai de phase 4 nécessite la participation de milliers de patients.